Hematoloji ABD Prof. Dr. Vahap OKAN ve ekibi tarafından ilk gen tedavisi 2019 yılında Hemofili B’ de, ikinci 2021 yılında Hemofili A’da olup hastaların hayat kalitesini artırmış ve faktör kullanımları sonlanmıştır.
Hemofili hastalığı doğuştan olan bir hastalık olup ağır derecede hemofili olan hastalar da kendiliğinden oluşan eklem kanamaları ile eklem ve kemik hasarlarına yol açmaktadır. Hastalar en azından haftada 3 defa da damardan faktör preparatları kullanmak zorundadırlar. Bu hastalıkta, hasta ve hasta yakınlarının hepsi etkilenmekte ve bir ömür boyu devamla kanama ve kanamaların tedavisi ve bu kanamalar sonucunda eklem hasarları oluşmakta ve hastaların yaşam kalitesi çok fazla bozulmaktadır.
Bu tedavide Adeno ilişkili virüs (AAV) vektör olarak kullanılıp karaciğere yerleşip gen tedavisi sağlanmaktadır. Böylece hastanın FVIII aktivitesinin artması sağlanıp tedavi ihtiyacı ortadan kalkmaktadır.
Bu hastamızda da yaptığımız tedavi ile hastamızın hemofili A hastalığından tamamen kurtulacağını umut ediyorum. Böylece bu çalışma ile hem Ülkemizin ekonomisine katkı sağlamayı hem de gen tedavisi ile bu hastalığın tamamen yok olması ile hastaların geleceği için umut aşılayacağımızı düşünmekteyiz. Çalışmalarda bize yardımcı olan laboratuvar, radyoloji, Fizik tedavi ve Eczane çalışanlarımıza teşekkür ederiz.
Hematoloji BD Başkanı Profesör Dr. Vahap Okan başkanlığındaki ekip ilk gen tedavisi 2019 sonunda Hemofili B'li hastaya yaptılar ve hasta 18 aydır hiç bir tedavi almamaktadır.
